筋ジストロフィーは、进行性の骨格筋変性と筋力低下を引き起こす遗伝性疾患であり、中でもデュシェンヌ型は最も重症な型とされています。栄养管理やリハビリテーションなどの支持疗法によって病状の进行を抑制でき、エキソンスキッピングなどの核酸医薬が特定の遗伝子変异を有する患者さんに対する新たな治疗法として开発されています。しかし、筋ジストロフィーを治癒させる治疗法は、未だ确立されていません。
堀江貴裕 医学研究科准教授、尾野亘 同教授らの研究グループは、マイクロRNA（miRNA; miR）-33が骨格筋の再生に重要な働きを持っており、筋ジストロフィーの病態形成に密接に関わっていることを見出しました。デュシェンヌ型筋ジストロフィーのモデルマウスであるmdxマウスにおいて尘颈搁-33を欠损させる、あるいは尘颈搁-33を抑制する人工核酸の投与により筋ジストロフィーの病态を大きく改善させることが明らかとなりました。今后、ヒト疾患への応用についての検讨を行っていく予定です。
本研究成果は、2025年7月23日に、国際学術誌「EMBO Molecular Medicine」にオンライン掲載されました。
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【书誌情报】
Naoya Sowa, Takahiro Horie, Yuya Ide, Osamu Baba, Kengo Kora, Takeshi Yoshida, Yujiro Nakamura, Shigenobu Matsumura, Kazuki Matsushita, Miyako Imanaka, Fuquan Zou, Eitaro Kume, Hidenori Kojima, Qiuxian Qian, Kayo Kimura, Ryotaro Otsuka, Noriko Hara, Tomohiro Yamasaki, Chiharu Otani, Yuta Tsujisaka, Tomohide Takaya, Chika Nishimura, Dai Watanabe, Koji Hasegawa, Jun Kotera, Kozo Oka, Ryo Fujita, Akihiro Takemiya, Takashi Sasaki, Yuuya Kasahara, Satoshi Obika, Takeshi Kimura, Koh Ono (2025). MicroRNA-33 inhibition ameliorates muscular dystrophy by enhancing skeletal muscle regeneration. EMBO Molecular Medicine.
